Jeden zastrzyk wyleczy z zespołu Downa?

Naukowcy odkryli cząsteczkę, która po aplikacji myszom ze schorzeniem przypominającym zespół Downa znacznie poprawia pamięć i uczenie. Dawkę podaje się w dniu narodzin i pozwala ona na wykształcenie się móżdżku do prawidłowych rozmiarów.

Zespół badaczy z Uniwersytetu Johnsa Hopkinsa wyhodował myszy, u których występowały dodatkowe kopie ok. połowy genów z ludzkiego chromosomu 21. U takich gryzoni odnotowano różne objawy zespołu Downa, np. problemy z uczeniem i zapamiętywaniem drogi w znanej przestrzeni.

- Móżdżek większości osób z zespołem Downa osiąga ok. 60 proc. normalnej wielkości. Myszom ze schorzeniem przypominającym zespół Downa podaliśmy związek, który według nas mógł znormalizować wzrost mózgu. Sprawdził się znakomicie, a ponadto wpłynął na proces uczenia się i pamięci, czego się nie spodziewaliśmy - powiedział Roger Reeves, biorący udział w badaniach.

Z wcześniejszych eksperymentów naukowcy wiedzieli, że w terapii zespołu Downa należy wzmocnić tzw. szlag sygnałowy jeży (ang. sonic hedgehog pathway), zatem posłużyli się jego agonistą. Substancja została podana myszom tylko raz, w momencie narodzin, gdy móżdżek nadal się rozwijał.

Reeves uważa, że trzeba jeszcze kolejnych badań, by ustalić dlaczego zastosowana terapia w ogóle działa. Jedna z teorii mówi, że podany specyfik po prostu wzmacnia połączenia między móżdżkiem a hipokampem.

Zmiana ważnych szlaków sygnałowych w organizmie może doprowadzić do wzrostu ryzyka wystąpienia nowotworów, dlatego naukowcy muszą być czujni przy dalszych badaniach. Nawet gdyby udało się stworzyć użyteczny klinicznie lek dla ludzi, niekoniecznie rozwiązałby on wszystkie problemy poznawcze, bo zespół Downa jest niezwykle złożony.

Dowiedz się więcej na temat: genetyka | zespół Downa | myszy | eksperymenty medyczne | chromosomy
Najlepsze tematy