Wirus HIV wyleczył rzadką chorobę genetyczną

Przy pomocy zmodyfikowanego wirusa HIV naukowcy uratowali życie sześciu chłopców cierpiących na rzadką chorobę genetyczną.

Zespół Wiskotta-Aldricha to rzadka choroba genetyczna, na którą chorują tylko mężczyźni. Objawia się ona zaburzeniami układu immunologicznego, konsekwencją których są liczne infekcje i krwawienia. Teraz brytyjskim i francuskim uczonym udało się wykorzystać "oswojoną" wersję wirusa HIV do skorygowania wady.

Powszechnie wiadomo, że zespół Wiskotta-Aldricha jest uwarunkowany mutacją genu WAS, kodującego białko o tej samej nazwie. Białko to występuje m.in. w komórkach progenitorowych krwi, co oznacza, że jest niezbędne do prawidłowego różnicowania się części stałych tego życiodajnego płynu.

Mimo występowania różnych postaci zespołu Wiskotta-Aldricha, objawy chorobowe nasilają się wraz z upływem czasu. Syndrom dotyka do 10 dzieci w każdym milionie urodzonych chłopców. Nawet niewielkie guzy i zadrapania mogą powodować trudne do zagojenia się rany. Powszechna jest egzema, częste zapalenia płuc, a także niektóre nowotwory i choroby autoimmunologiczne. Wszystko to jest konsekwencją nieprawidłowej postaci białka WAS. Na szczęście, da się to naprawić.

Leczenie zespołu Wiskotta-Aldricha polega na przeszczepie szpiku kostnego, ale tylko wtedy, gdy dawcą jest ktoś z najbliższej rodziny (np. rodzeństwo). Teraz lekarze z Great Ormond Street Hospital w Londynie i francuskiego Necker Childern's Hospital spróbowali innej metody. Uczeni usunęli chłopcom część szpiku kostnego, a następnie w warunkach laboratoryjnych z tego fragmentu tkanki wyodrębnili komórki odpowiedzialne za regenerację układu odpornościowego. Co ciekawe, udało się tego dokonać dzięki specjalnie zmodyfikowanemu wirusowi HIV.

Naprawione komórki szpiku kostnego na nowo wszczepiono dzieciom, od których pochodziły. U sześciu na siedmiu leczonych chłopców, terapia zakończyła się sukcesem. Zahamowano intensywność objawów chorobowych i zmniejszono liczbę dni spędzonych przez pacjentów w szpitalu. Jedno z leczonych dzieci po przebytej terapii nie potrzebuje już wózka inwalidzkiego.

Dowiedz się więcej na temat: wirus hiv | genetyka | szpik kostny | choroba genetyczna