Pierwsza terapia genowa wydłużająca telomery. Czy czeka nas nieśmiertelność?

W ubiegłym roku Elizabeth Parrish, CEO firmy biotechnologicznej BioViva udała się do Kolumbii, gdzie otrzymała kilka zastrzyków dwóch eksperymentalnych terapii genowych. Jedna z nich ma na celu wydłużenie telomerów (fragmentów chromosomów zabezpieczających je podczas kopiowania), podczas gdy druga miała zwiększyć jej masę mięśniową. Podobno te dwie terapie współdziałające są w stanie "skompresować śmiertelność". Hamują one rozwój chorób związanych ze starzeniem, umożliwiając żyć ludziom dłużej i zdrowiej.

Na oficjalnej stronie BioViva ogłoszono sukces opracowanej przez nich terapii, "odwracając 20 lat normalnego skracania telomerów". Przedstawiono także pierwsze wyniki leczenia Parrish za pomocą terapii genowych. Telomery jej leukocytów urosły z z 6,71 kb we wrześniu 2015 r. do 7,33 kb w marcu 2016 r. Co to tak naprawdę oznacza?

- Najlepszy scenariusz zakłada, że dodaliśmy 20 lat zdrowia do leukocytów, ale nasz układ immunologiczny może być bardziej produktywny i wyłapać więcej z indukowanych zmian. Ale musimy poczekać i się przekonać. Wyniki badań będą upublicznione - powiedziała Parrish.

Środowisko naukowe jest sceptyczne, co do innowacyjnej terapii. Niezbędne jest przeprowadzenie większej ilości badań, by określić faktyczną korelację między telomerami i śmiertelnością.

- Nie ustalono związku przyczynowego między długością telomerów i zdrowiem. To jak farbowanie siwych włosów, które nie sprawi, że będziemy żyć dłużej - powiedziała Dana Glei z Uniwersytetu Georgetown.

Eksperyment z udziałem Parrish to dopiero początek. BioViva ma zamiar kontynuować badania i znacznie rozszerzyć próby kliniczne z udziałem grupy wyselekcjonowanych pacjentów. Podejście firmy jest poparte próbami przedklinicznymi, głównie pochodzącymi od zespołu Marii Blasco z Hiszpańskiego Narodowego Centrum Badań nad Rakiem (CNIO). W 2012 r. zespół Blasco ujawnił wyniki zastosowanej terapii mającej na celu zwiększenie aktywności telomerazy u myszy. Enzym ten jest kodowany przez gen TERT, w wyniku czego dochodzi do wydłużania telomerów.

- Pokazaliśmy, że terapia genowa dotycząca genu TERT była wystarczająca, by opóźnić patologie związane z wiekiem i rozszerzyć zarówno medianę, jak i maksymalną żywotność u myszy. Udało nam się zahamować wiele chorób, w tym nowotwory - powiedziała Blasco.

Długość telomerów jest u ludzi związana z różnymi chorobami, ale nie jest dobrym predyktorem śmiertelności. Kilka tygodni temu naukowcy zbadali, jak długość telomerów leukocytów jest skorelowana z ryzykiem śmierci w ciągu 5 lat. Po uwzględnieniu wieku i płci, okazało się, że ponad tuzin innych czynników, w tym białko C-reaktywne, było lepsze w przewidywaniu śmierci.

- Różnica w 9 procentach długości telomeóe Parrish przed i po terapii jest w granicach błędu pomiarowego większości laboratoriów. Nie jestem pod wrażeniem różnicy między tymi dwoma wartościami na podstawie jednego przypadku - powiedział Abraham Aviv z Ruthers New Jersey Medical School.

Parish podróżuje po całym świecie, aby znaleźć partnera chętnego do zatwierdzenia badań klinicznych na ludzi. Wszystko po to, by osiągnąć ostateczne zwycięstwo nad śmiercią. Wciąż jesteśmy daleko od tego celu.