Naukowcy o krok od pokonania groźnej choroby oczu

Już wkrótce naukowcy być może będą w stanie wykorzystać CRISPR, innowacyjną technikę edycji genów, do leczenia poważnych chorób oczu. Pierwsze wyniki badań są obiecujące.

Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki jest stosunkowo częstą chorobą, dotykającą 1 na 4000 osób w Stanach Zjednoczonych i Europie. Ta dziedziczna choroba powoduje z czasem degenerację siatkówki, co ostatecznie prowadzi do ślepoty. Obecnie zaleca się leczyć chorobę poprzez zażywanie dużych ilości witaminy A. Taka technika nie leczy jednak choroby, a jedynie spowalnia jej postęp.

Nowe badania przeprowadzone przez naukowców z Columbia Universal Medical Center (CUMC) i University of Iowa, wykazały, że do leczenia barwnikowego zwyrodnienia siatkówki można wykorzystać technikę edycji genów o nazwie CRISPR. Narzędzie to było niezwykle skuteczne w walce z dystrofią mięśniową i wiąże się z nim nadzieje na pokonanie raka.

Naukowcom udało się namierzyć gen odpowiedzialny za barwnikowe zwyrodnienie siatkówki. Z organizmu pacjenta cierpiącego na barwnikowe zwyrodnienie siatkówki pobrano komórki skóry, które następnie cofnięto do stadia komórek macierzystych. Za pomocą techniki CRISPR przywrócono prawidłowe działanie genu. Tak uzyskane komórki macierzyste są sterylne, pozbawione zmutowanego genu. Uczeni szacują, że mutacja pojedynczego genu odpowiedzialnego za 90 proc. przypadków barwnikowego zwyrodnienia siatkówki, jest w pełni uleczalna.

- Mamy jeszcze wiele do zrobienia, ale wierzymy, że będzie to pierwsze terapeutyczne wykorzystanie CRISPR do leczenia chorób oczu - powiedział Stephen Tsang, jeden z autorów badań.

Potencjał leczniczy techniki CRISPR jest ogromny. Dzięki innowacyjnemu narzędziu można wyeliminować barwnikowe zwyrodnienie siatkówki, a następnie komórki macierzyste przekształcić w sprawne komórki siatkówki. Te następnie mogą być przeszczepione pacjentowi, w celu ocalenia go od utraty wzroku. Ryzyko odrzucenia komórek jest niewielkie.

Dowiedz się więcej na temat: CRISPR/Cas9 | edycja genów | oczy | zwyrodnienie siatkówki