Wyleczono chorobę Huntingtona u myszy

Naukowcom udało się stworzyć potencjalne lekarstwo na chorobę Huntingtona. Korzystając z metody modyfikacji genów CRISPR, uczeni byli w stanie na trwałe wyleczyć tę chorobę u myszy.

Choroba Huntingtona jest śmiertelnym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, powodującym rozpad komórek nerwowych w mózgu. Jest to choroba dziedziczna, która jest spowodowana  przez gen wytwarzający białka toksyczne dla komórek mózgowych. Choroba zazwyczaj objawia się w wieku dorosłym.

Badania opublikowane w "Clinical Investigation" koncentrowały się na modelu mysim choroby Huntingtona. U poddawanych badaniu gryzoni pojawiały się zaburzenia chorobowe od momentu, gdy skończyły one 9 miesięcy. Naukowcy użyli techniki CRISPR do zmiany genów u myszy. Po trzech tygodniach stan gryzoni znacznie się poprawił, choć nie osiągnął poziomu zdrowej myszy.

Poprawione geny dostarczono do komórek mózgowych myszy za pomocą adenowirusa. Wirusa wstrzyknięto w część mózgu gryzoni zwaną prążkowiem.

- Nasze odkrycie stwarza szansę do leczenia choroby Huntingtona i innych dziedzicznych chorób neurodegeneracyjnych. Potrzebne są jednak dodatkowe badania na temat bezpieczeństwa i długoterminowych efektów stosowania terapii - powiedział prof. Xiao-Jiang Li, jeden z autorów odkrycia.

Obecnie nie ma planów stosowania CRISPR w walce z zaburzeniami neurodegeneracyjnymi u ludzi.

Najlepsze tematy