Przełomowa terapia genowa wyceniona na 425 000 dolarów

Firma farmaceutyczna Spark Therapeutics ustaliła cenę za terapię genową leczącą wrodzoną ślepotę Lebera. Terapia zwana Luxturna kosztuje 425 000 dol. za jedno oko, co czyni ją najdroższym lekiem kiedykolwiek sprzedawanym w USA.

Przełomowa terapia Spark Therapeutics została zatwierdzona przez FDA pod koniec ubiegłego roku. Luxturna to pierwsza terapia genowa zatwierdzona do użytku i trzecia lecząca schorzenie dziedziczne.

Luxturna ma postać jednorazowego zastrzyku do oka. Preparat wykorzystuje zmodyfikowane cząstki wirusa do wprowadzenia do komórek siatkówki funkcjonalnej kopii genu RPE65. Mutacja w tym genie sprawia, że konkretne komórki rejestrują nieprawidłowe długości fal światła, co prowadzi do nieodwracalnej i postępującej utraty wzroku, która występuje jeszcze w dzieciństwie lub we wczesnej dorosłości. Szacuje się, że 2000-3000 Amerykanów kwalifikuje się do terapii z użyciem Luxturny.

Chociaż nie jest to regułą, choroby oczu często dotykają obie gałki oczne, co oznacza, że większość pacjentów, którzy zdecydują się na terapię będą musieli zapłacić 850 000 dol. Niektórzy analitycy przewidują, że cena leku będzie jeszcze wyższa ze względu na jego innowacyjny charakter i ogromne koszty, które zainwestowano w 25 lat badań i rozwoju niezbędne do opracowania Luxturny.

Badania kliniczne Luxturny wykazały imponującą skuteczność. Uczestnicy badania III fazy doświadczyli niezwykłej poprawy widzenia po przebytym leczeniu. Status widzenia oceniano na podstawie zdolności poruszania się po labiryncie wypełnionym przeszkodami w różnych warunkach oświetlenia. 

Dowiedz się więcej na temat: terapia genowa | ślepota | genetyka
Najlepsze tematy