Innowacyjna technika, która wyleczy poważne choroby

Zastępując wadliwą sekwencję genem prawidłowo funkcjonującym, naukowcom udało się wyleczyć u myszy rzadką chorobę wątroby. To pierwszy raz kiedy udało się zastosować technikę edytowania genów (CRISP) u żywego zwierzęcia.

Technika CRISP umożliwia usunięcie zmutowanego DNA i zastąpienie go właściwą, działającą sekwencją. Zakończony sukcesem eksperyment przeprowadzony na MIT sugeruje, że wkrótce będzie możliwe leczenie wielu chorób genetycznych z wykorzystaniem opracowanej metody.

- Najważniejszy w tej technice jest fakt, że przy jej użyciu możemy naprawić wadliwy gen u żywego, dorosłego zwierzęcia - powiedział Daniel Anderson, jeden z twórców metody.

CRISP wykorzystuje mechanizm stosowany przez bakterie do obrony przed wirusami. Uczeni odtworzyli laboratoryjnie ten mechanizm, którego najważniejszym elementem jest tnący DNA enzym Cas9 doczepiony do krótkiej nici RNA. Za pomocą tej ostatniej do enzymu dociera informacja, gdzie należy wykonać cięcie. Jednocześnie do organizmu jest wprowadzana prawidłowa sekwencja DNA, która jest wykorzystywana przez Cas9 jako matryca dokonywanych napraw.

- Mechanizm CRISP jest prosty w konfiguracji i łatwo dostosować go do konkretnego przypadku - powiedział Anderson.

Podczas eksperymentów uczeni wykorzystali myszy z tyrozynemią typu I. W chorobie tej nie występuje enzym hydroksylazy fumaryloacetooctanowej (FAH), dlatego organizm nie rozkłada tyrozyny, co powoduje uszkodzenia wątroby. U ludzi choroba ta pojawia się średnio w 1 na 100 000 urodzeń. Podczas badań właściwy gen trafił do 0,4 proc. hepatocytów i szybko sprawił, że w organizmie stanowiły one 30 proc. całej wątroby.

Zanim CRISPR zostanie wykorzystywana u ludzi, trzeba przeprowadzić jeszcze szereg eksperymentów. Naukowcy mają jednak nadzieje, że kiedyś będzie możliwe leczenie w ten sposób hemofilii czy choroby Huntingtona.

Dowiedz się więcej na temat: wątroba | genetyka | geny | DNA | hemofilia
Najlepsze tematy